Investing.com — Prime Medicine Inc (NASDAQ:PRME) hisseleri Çarşamba günü %11,3 yükseldi. Şirket, Beam Therapeutics Inc (NASDAQ:BEAM) ile yaptığı bağlayıcı tahkimde galip geldi. Beam hisseleri ise %5,6 düştü. Anlaşmazlık, Alfa-1 Antitripsin Eksikliği için araştırma aşamasındaki tedavi PM647’nin geliştirme haklarıyla ilgiliydi.
Tahkim heyeti bir karar verdi. PM647, Prime Medicine’ın “Alanı”na giriyor. Bu alan, tarafların 2019 İşbirliği ve Lisans Anlaşması’nda tanımlanmıştı. Prime Medicine anlaşmayı ihlal etmedi. Şirket, Beam Therapeutics’e parasal tazminat ödemeyecek.
PM647, Prime Medicine’ın karaciğer lipid nanopartikül teknolojisini kullanıyor. Tedavi, SERPINA1 genindeki E342K mutasyonunu düzeltiyor. Bu mutasyon, AATD’de en yaygın hastalık yapıcı mutasyondur. Şirket, PM647 için araştırma amaçlı yeni ilaç ve/veya klinik deneme başvurusunu 2026’nın üçüncü çeyreğinde sunmayı planlıyor. İlk klinik veriler 2027’de bekleniyor.
Şirketin verilerine göre PM647 önemli sonuçlar elde etti. İnsanlaştırılmış fare modellerinde yüksek düzenleme verimliliği sağlandı. Düzeltilmiş protein izoformu, klinik olarak anlamlı dozlarda sağlıklı insan aralığına geri döndürüldü.
AATD genetik bir hastalıktır. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa Birliği’nde yaklaşık 200.000 kişiyi etkiliyor. Hastalık, akciğer ve karaciğer hastalığına yol açabiliyor. Nefes darlığı, kronik öksürük, sarılık ve siroz görülebiliyor. Şu anda bu hastalık için onaylanmış hastalık değiştirici veya iyileştirici tedavi bulunmuyor.
Bu karar, Prime Medicine için önemli bir adım. Şirket artık PM647’yi klinik deneylere taşıyabilecek. Ayrıca şirketin Wilson Hastalığı için PM577a tedavisi de kliniğe girmeye hazır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
